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莫洛替尼（Momelotinib）因其对BMP6/ACVR1/SMAD和IL-6/JAK/STAT3通路的独特抑制活性，一直为骨髓纤维化（MF）患者带来显著的贫血改善效益。这种抑制作用导致铁调素（主要铁调节剂）表达减少，血清铁和血红蛋白水平升高，从而恢复红细胞生成。
来自2期及两项3期SIMPLIFY试验的莫洛替尼临床数据一致地证明了其能较高地维持患者的持续输血独立性。在最近的一项2期转化研究中，41%的患者实现了≥12周的输血独立性。在第3阶段试验SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2中，与鲁索替尼及最佳可用疗法（在SIMPLIFY-2中为鲁索替尼）相比，未接受过JAK抑制剂治疗的患者使用莫洛替尼后，实现或维持输血独立性的比例分别增加了17%和达到了鲁索替尼组的两倍（89% vs. 鲁索替尼组）。
值得注意的是，大约三分之一的MF患者在诊断时就存在贫血，而最终几乎所有患者都会出现贫血症状。红细胞输注的需求是总体生存和白血病转化的独立不良危险因素。目前，市场上缺乏FDA批准的治疗贫血的专门药物。莫洛替尼因此成为解决中度/重度贫血MF患者未满足需求的主要候选药物之一。
此外，莫洛替尼可能对一线和二线MF患者具有总体生存获益。MOMENTUM是一项国际注册跟踪3期试验，旨在进一步评估莫洛替尼对二线MF患者的独特贫血改善效益及其他潜在益处。
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