培西达替尼（Pexidartinib）是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，其在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）方面展现出了显著的疗效。III期ENLIVEN研究为美国食品药品监督管理局（FDA）批准培西达替尼用于治疗患有严重发病或功能限制且无法通过手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤成人患者提供了坚实的临床证据。

　　ENLIVEN研究详情

　　ENLIVEN是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估培西达替尼在治疗腱鞘巨细胞瘤患者中的疗效和安全性。研究入组了120例不宜手术的晚期TGCT患者，他们被随机分配到培西达替尼组或安慰剂组。培西达替尼组患者前2周每天口服负荷剂量（早晨400毫克，晚上600毫克），之后调整为400毫克每日两次，持续治疗一段时间。

　　研究结果显示，培西达替尼组患者的总缓解率（ORR）显著高于安慰剂组。具体来说，培西达替尼组的ORR达到了38%，而安慰剂组则为0%，两组之间的差异具有统计学显著性。此外，培西达替尼组中实现缓解的患者在随访期间大多能够维持缓解状态，显示了药物的持久疗效。

　　长期随访数据

　　汇总分析的长期随访数据进一步支持了培西达替尼在腱鞘巨细胞瘤治疗中的有效性。与ENLIVEN研究中观察到的反应率相比，长期随访显示反应率有所提高，这表明培西达替尼的治疗效果随着时间的推移可能会进一步显现。同时，服用培西达替尼的患者的活动范围也得到了有意义的改善，这进一步证明了药物在改善患者生活质量方面的潜力。

　　安全性与副作用

　　虽然培西达替尼在治疗腱鞘巨细胞瘤方面展现出了显著的疗效，但其也存在一些副作用。与培西达替尼相关的副作用通常是可以控制的，并且大多数患者能够耐受。然而，需要注意的是，培西达替尼存在潜在危及生命的混合性或胆汁淤积性肝毒性的风险。因此，在使用培西达替尼时，需要密切监测患者的肝功能，并采取相应的风险评估和缓解策略（REMS）计划以确保患者的安全。

　　培西达替尼作为首个获批用于腱鞘巨细胞瘤患者的全身治疗药物，其在临床试验中展现出了显著的疗效和可接受的安全性。长期随访数据进一步支持了药物的有效性和持久性。然而，在使用培西达替尼时，需要密切监测患者的肝功能，并采取相应的风险评估和缓解策略以确保患者的安全。

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