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马瓦卡坦Mavacamten(商品名:Camzyos)作为一种开创性的肌球蛋白调节剂,通过精准调控肌球蛋白与肌动蛋白之间的相互作用,有效应对肥厚型心肌病(HCM)中过度激活的病理状态。这种过度激活状态是导致心室收缩力亢进、能量损耗及舒张功能(即心脏松弛能力)受损的根本原因。基于其显著的临床疗效,美国食品药品监督管理局(FDA)于2022年,随后欧洲药品管理局(EMA)于2023年,相继批准马瓦卡坦Mavacamten用于治疗成年患者的症状性梗阻性肥厚型心肌病(NYHA分级为II级或III级)。尽管在比利时,该药物目前尚未纳入医保报销范围。
临床开发研究的结果令人振奋,显示马瓦卡坦Mavacamten能够显著降低左心室流出道梯度,提升患者的功能能力,并有效缓解相关症状。更值得一提的是,它有望成为传统间隔缩小术的一种创新替代治疗方案,为患者提供更多的治疗选择。
在安全性方面,马瓦卡坦Mavacamten通常表现出良好的耐受性。然而,由于其作用机制会导致左心室射血分数(LVEF)出现剂量依赖性和可逆性的降低,因此,在治疗过程中需对患者进行密切的监测,以确保安全有效地调整药物剂量。长期的临床观察表明,马瓦卡坦Mavacamten的耐受性和有效性随时间推移得以持续保持。
鉴于其卓越的临床表现,最近发布的欧洲心脏病学会心肌病更新指南(ESC 09/2023)已将马瓦卡坦Mavacamten纳入梗阻性肥厚型心肌病的药物治疗推荐之中。
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