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贝鲁莫舒地尔Belumosudil治疗闭塞性细支气管炎综合征的真实效果怎么样?老挝贝舒地尔仿制药LuciBelu上市

  慢性肺部移植物抗宿主病(cGVHD)或闭塞性细支气管炎综合征(BOS)是一种高风险疾病,通常与不良预后紧密相关。近期,一种名为Belumosudil的新型口服选择性rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂已获得美国食品和药物管理局的批准,用于治疗cGVHD。

  我们纳入了59名患有BOS的患者,这些患者均参与了两项关于贝鲁莫舒地尔的前瞻性临床试验并接受了相应治疗。在入组时,这些患者的预测1秒用力呼气量(FEV1)百分比均不超过79%,且其肺部疾病被临床医生归因于cGVHD。根据美国国立卫生研究院(NIH)的评估标准,这些患者在入组时的cGVHD肺部评分为1分(n=30, 占59%)、2分(n=23, 占39%)或3分(n=6, 占10%)。

  在治疗效果方面,根据NIH的缓解标准,肺部cGVHD的最佳总体缓解率(ORR)达到了32%,其中部分缓解率为17%,完全缓解率为15%。值得注意的是,缓解率与入组时的基线NIH GVHD肺部评分呈反比关系:肺部评分为1的患者ORR为50%,肺部评分为2的患者ORR为17%,而肺部评分为3的患者则无一缓解(ORR为0%)(P = .006)。

  进一步的多变量分析显示,男性、较低的基线NIH cGVHD肺部评分以及入组前对先前cGVHD治疗有部分反应的患者,与较高的肺部特异性反应率相关。然而,肺功能评估与患者症状测量(如NIH肺部症状评分或Lee症状量表评分)之间并未发现显著的相关性。

  贝鲁莫舒地尔治疗与BOS患者的肺部特异性临床反应存在关联,且这种反应在疾病较晚期的患者中更为常见。

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