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Mavacamten马瓦卡坦，作为一种针对肥厚型心肌病（HCM）设计的心肌肌球蛋白抑制剂，其治疗效果及安全性备受关注。为深入探究这一问题，一项研究纳入了503名HCM患者进行了详细分析。
研究结果显示，Mavacamten马瓦卡坦治疗与NYHA（纽约心脏协会）等级提升显著相关，其改善率高于安慰剂组（相对风险RR为2.20，95%置信区间CI：1.48-3.28；异质性I²=51%）。同时，患者在堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分（KCCQ-CSS）上的表现也相较于基线有了显著提升（平均差MD为7.50，95%CI：3.44-11.55；I²=50%）。
在心脏功能指标方面，Mavacamten马瓦卡坦同样表现出色。它显著降低了静息左心室流出道（LVOT）梯度（MD为-38.33，95%CI：-49.38至-27.28；I²=75%）、Valsalva动作时的LVOT梯度（MD为-48.08，95%CI：-62.21至-33.96；I²=78%）以及运动后的LVOT梯度（MD为-37.1，95%CI：-44.37至-29.84；I²=0%）。此外，左心室质量指数（LVMI）也有所下降（MD为-16.91，95%CI：-28.29至-5.54；I²=88%），且室间隔复位治疗（SRT）的需求率明显降低（RR为0.30，95%CI：0.22-0.40；I²=0%）。
值得注意的是，在复合功能结果、治疗期间发生的不良事件（包括严重不良事件）以及心房颤动等方面，Mavacamten马瓦卡坦与安慰剂之间并未观察到显著差异，这表明其治疗安全性良好。
Mavacamten马瓦卡坦在治疗肥厚型心肌病方面展现出了显著的疗效，能够有效改善患者的NYHA分级、KCCQ-CSS评分和LVOT梯度，并降低室间隔复位治疗的发生率，同时保持了良好的治疗安全性。
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