普纳替尼（Ponatinib）是一种强效的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），自上市以来，在白血病治疗领域展现出了显著的影响力。

　　一、普纳替尼的基本信息

　　药品名称：普纳替尼（Ponatinib），商品名为Iclusig。

　　开发公司：由Ariad Pharmaceuticals开发。

　　上市时间：2012年12月14日，经美国食品药品管理局（FDA）特许快速审批上市。

　　适应症：主要用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）。

　　二、普纳替尼的试验研究数据

　　1. 疗效数据

　　CML慢性期患者：

　　在一项包含267例CML慢性期患者的注册二期临床研究中，普纳替尼的主要细胞遗传学总反应率为56%。其中，无T315I突变和有T315I突变的患者反应率分别是51%和70%。

　　主要分子学总反应率为34%，无T315I突变和有T315I突变的患者反应率分别是27%和56%。

　　加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者：

　　普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。

　　新诊断的Ph+ ALL患者：

　　在一项研究中，60名新诊断的Ph+ ALL患者采用Blinatumomab和普纳替尼的免化疗方案，中位随访24个月时，完全分子缓解率达到了83%（第一疗程结束时为67%）。

　　2. 安全性与耐受性数据

　　常见不良反应：

　　非血液学不良反应（发生率≥20%）：高血压、皮疹、腹痛、疲乏、头痛、干皮肤、便秘、关节痛、恶心和发热。

　　血液学不良反应：血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和白细胞减少。

　　严重不良反应：

　　心血管毒性：包括动脉闭塞事件、静脉血栓栓塞事件、心力衰竭等。在上市后监测中，有报告指出普纳替尼可能增加心血管事件的风险。

　　肝毒性：部分患者出现肝功能异常，甚至肝功能衰竭。

　　剂量调整与耐受性：

　　研究显示，通过剂量调整可以减少普纳替尼的不良反应。例如，在CML患者中，起始剂量为45mg/天，当达到特定疗效指标后，剂量可减至15mg/天，以平衡疗效与安全性。

　　三、普纳替尼的临床应用与挑战

　　临床应用：普纳替尼为对既往TKI治疗耐药或不耐受的CML和Ph+ ALL患者提供了新的治疗选择，特别是对于T315I突变的患者，普纳替尼显示出独特的疗效。

　　尽管普纳替尼疗效显著，但其心血管毒性和肝毒性等严重不良反应不容忽视。临床应用中需要密切监测患者的不良反应，并根据需要进行剂量调整或中断治疗。同时，对于高风险患者，应考虑替代治疗方案。

　　普纳替尼作为一种强效的第三代BCR-ABL TKI，在白血病治疗领域具有重要地位。

　　普纳替尼仿制药已在孟加拉、老挝上市，孟加拉碧康制药的PONATINIX和孟加拉耀品国际制药的PONAXEN，另外还有老挝卢修斯制药的LuciPona。如需购买普纳替尼仿制药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单。www.ingpharma.com是印度全球药房的唯一官方中文网站，若有任何疑问，请咨询ING药房客服。