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儿童慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)的自然病程研究相对匮乏。本研究旨在回顾并分析艾曲泊帕问世之前,慢性特发性血小板减少性紫癜患儿的临床及人口学特征,以期为该病的治疗提供历史视角。
本研究纳入了1978年至2014年间确诊的86名慢性特发性血小板减少性紫癜儿童。我们详细记录了这些患儿的性别、年龄、实验室检查结果、临床表现、出血评分、治疗反应时间以及完全缓解时间。
研究结果显示,男女患儿比例接近1:1(男女比为1.09),中位随访时间为3年(范围1.5-17年)。患儿在确诊慢性ITP时的中位年龄为7岁(范围2-17岁),中位初始血小板计数为10 × 109 /L)。临床症状以瘀点/瘀斑最为常见(86%),其次是粘膜出血(39.5%)。仅有5%的患儿出现严重出血症状,且所幸无颅内出血病例。
在治疗方面,20例患儿接受了脾切除术,术后完全缓解率高达70%。此外,29%的患儿在未经特殊治疗的情况下实现了自发完全缓解,且自发完全缓解的中位时间为3年。
本研究揭示,在艾曲泊帕问世之前,约有近三分之一的慢性特发性血小板减少性紫癜患儿在平均3年内能够自发完全缓解。同时,对于病情严重的患儿,脾切除术展现出了良好的治疗效果。这项研究不仅填补了儿童慢性特发性血小板减少性紫癜自然病程研究的空白,也为当前及未来该病的治疗提供了宝贵的历史参考。
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