伏索利肽（vosoritide，商品名Voxzogo）作为一种创新药物，已经荣获美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，专为治疗5岁及以上、骨骺（生长板）尚未闭合的软骨发育不全儿童而设计。以下，我们将通过详细的试验研究数据，来进一步阐述伏索利肽在治疗小儿软骨发育不全方面的卓越疗效与安全性。

　　一、临床试验数据概览

　　III期双盲安慰剂对照研究（关键性研究）

　　生长速度：经过52周的治疗，伏索利肽组的AGV相较于基线数据有显著增加，平均差异达到了1.57厘米/年（p<0.0001），而安慰剂组则略有下降，为-0.17厘米/年。这一结果充分证明了伏索利肽在促进儿童线性生长方面的显著效果。

　　身高Z评分：伏索利肽组的身高Z评分从基线的-5.13提升到了治疗后的-4.87，而安慰剂组则略有下降。身高Z评分的增加，意味着儿童身高相对于同龄人的显著改善。

　　安全性评估：在15和30μg/kg/天的剂量下，伏索利肽的耐受性表现良好，未出现与治疗直接相关的严重不良事件。其中，注射部位反应是最常见的不良事件，但均属于轻微且可控的范围。

　　受试者情况：本研究共纳入了121名经基因确诊为软骨发育不全的受试者，他们的年龄跨度为5.1至14.9岁，平均年龄为8.7岁。

　　分组情况：受试者被随机分配至两组，即伏索利肽组（60人）和安慰剂组（61人）。

　　治疗方法：伏索利肽组接受每日一次的皮下注射治疗，剂量设定为15微克/千克体重。为确保治疗的安全性，儿童在服药前一小时内需进餐，并补充240至300毫升的液体，以有效预防低血压的发作。

　　主要评估指标：年化生长速度（AGV）的变化。

　　研究结果：

　　扩展研究与长期数据追踪

　　长期扩展研究：部分参与III期研究的受试者，随后转入了开放标签的扩展研究，继续接受伏索利肽的治疗。这些长期数据进一步证实了伏索利肽的持续疗效与安全性。

　　婴幼儿研究：针对5岁以下软骨发育不全患者的研究同样显示，伏索利肽在治疗上同样有效且安全。接受治疗的患者在身高Z评分和年生长速度上均有显著改善，且其总体安全性与年长患者相当。

　　低血压风险：在伏索利肽的治疗过程中，有患者出现血压短暂下降的情况。因此，为确保治疗的安全性，患者在给药前应充分补充水分并摄入足够的食物。同时，对于患有严重心脏或血管疾病，或正在服用抗高血压药物的患者，应谨慎使用伏索利肽。

　　其他不良反应：注射部位反应、皮疹、呕吐、关节痛等是伏索利肽治疗过程中常见的不良反应。但值得庆幸的是，这些症状大多轻微且可控。

　　伏索利肽，作为一种C型利钠肽（CNP）的类似物，通过其独特的机制——抑制成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的过度活跃，进而促进软骨内骨的形成，为软骨发育不全的治疗开辟了新的道路。多项临床试验数据已经充分证明了伏索利肽在促进儿童线性生长方面的卓越疗效，同时其安全性和耐受性也表现良好。因此，我们有理由相信，伏索利肽将为软骨发育不全的儿童患者带来全新的治疗选择，并有望显著改善他们的生活质量。

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