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对胆管癌（CCA）患者的测序工作揭示了包括成纤维细胞生长因子受体（FGFR）改变在内的分子机制。然而，关于停止FGFR抑制剂（FGFRi）治疗后患者结局的数据仍然匮乏。
本研究旨在描述存在FGFR改变的CCA患者进行初始FGFRi治疗后的临床结果，并探讨其后续治疗情况。为此，我们进行了一项多中心回顾性分析，纳入了诊断出FGFR改变的CCA患者。
研究共确定了88名接受FGFRi治疗的晚期或转移性CCA患者，其中男性28名（31.8%），女性60名（68.2%），均携带FGFR改变。初始FGFRi治疗的中位无进展生存期（PFS）为6.6个月（95%置信区间（CI）：5.5-8.3）。
在第一次FGFRi治疗停止后，55%的患者接受了下一线全身治疗，其中67%接受化疗或靶向治疗，33%接受另一种FGFRi。接受化疗或靶向药物的患者的中位PFS为2.1个月（95% CI 1.6-5.7），而接受第二次FGFRi的患者为3.7个月（95% CI 1.5 - 不可评估）。未接受任何治疗的患者的总生存期（OS）为2.0个月，接受化疗的患者的OS为8.7个月，接受另一种FGFRi的患者的OS为8.6个月。
此外，本研究还观察到一名接受佩米替尼（Pemigatinib）治疗的患者在耐药时出现了FGFR2 M540_I541insMM改变，该功能尚未得到表征，其对蛋白质功能的影响仍有待进一步研究。
了解FGFRi耐药机制对于制定治疗顺序至关重要。在本研究中，患者在一线标准化疗后身体状况良好，可以考虑接受FGFRi的后续治疗。然而，近一半的患者在FGFRi进展后变得不适合接受进一步的全身治疗。随着更多FGFRi药物的推出，详细了解FGFRi治疗后的结果（包括随后的FGFRi治疗）变得至关重要。这将有助于医生更好地制定治疗策略，改善患者预后。
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