FGFR 的异常激活与许多肿瘤类型的发病机制有关。选择性抑制 FGFR 已成为一种有前景的癌症治疗方法。

　　佩米替尼Pemigatinib 已获得美国食品和药物管理局的加速批准，用于治疗患有 FGFR2 融合或其他重排的既往治疗过的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。其他临床试验正在进行中，以评估 佩米替尼Pemigatinib 对 FGFR 改变患者的疗效。

　　· 佩米替尼的FDA批准基于FIGHT-202研究的数据，这是一项II期、多中心、开放性、单臂研究，旨在评估Pemazyre（Pemigatinib）在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人患者中的安全性和疗效。

　　主要研究终点：

　　· 总体缓解率（ORR）：在携带FGFR2基因融合或重排的患者中，Pemazyre单药治疗的总体缓解率为36%。

　　· 缓解持续时间（DOR）：中位DOR为9.1个月。

　　中国批准：

　　· 2022年4月6日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准佩米替尼用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

　　临床研究数据：

　　· 一项在中国晚期胆管癌患者的II期临床研究数据显示，佩米替尼在FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者中表现出色。在可评估的30名患者中，客观缓解率（ORR）达到50%，疾病控制率（DCR）达到了100%。中位随访时间为5.13个月时，12例患者仍处于病情缓解中。

　　FIGHT-101研究

　　· FIGHT-101研究是佩米替尼在有FGF/FGFR变异的泛癌种患者和晚期恶性肿瘤患者中开展的第一项人体研究。

　　研究结果：

　　· 在FGF/FGFR基因异常的患者中，佩米替尼表现出不同的疗效。具体来说，FGFR融合/重排患者的总缓解率最高，达到25.0%，其次是FGFR突变患者（23.1%）。

　　· 在不同类型的肿瘤中，佩米替尼也显示出了疗效，如胆管癌、头颈部癌、胰腺癌等。

　　FIGHT-207研究

　　· FIGHT-207是一项开放标签、单臂的II期临床试验，主要评估了佩米替尼在FGFR突变或融合/重排的不可切除或晚期/转移性实体瘤患者中的应用。

　　研究结果：

　　· 在FGFR融合或重排患者（n=49）中，客观缓解率（ORR）为26.5%，疾病控制率（DCR）为65.3%。中位DOR为7.8个月，中位PFS为4.5个月，中位OS为17.5个月。

　　· 这些数据进一步证实了佩米替尼在FGFR改变的肿瘤中的疗效。

　　佩米替尼治疗过程中常见的不良反应包括高磷血症、疲劳、口干症、口腔炎、腹泻、脱发、便秘、恶心、味觉障碍、食欲下降、贫血、呕吐、干眼症、腹痛、AST和ALT升高、脱水、低磷血症和四肢疼痛等。大多数不良反应为轻至中度，但部分患者可能需要暂停给药、减量或永久停药。

　　佩米替尼在治疗既往接受过治疗且存在FGFR改变的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者中展现出了显著的临床疗效。多项临床试验的数据支持了其作为二线或后线治疗选择的有效性。

　　佩米替尼仿制药已在老挝上市，商品名：LuciPem，患者如需购药，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。