血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA) 是美国血液学会 (ASH) 指南倡导的唯一一种治疗免疫性血小板减少症 (ITP) 的二线治疗方法，且已通过安慰剂对照试验的随机对照试验进行了验证。 阿伐曲泊帕Avatrombopag 是此类新候选药物，已作为治疗免疫性血小板减少症的治疗选择进行了研究。

　　阿伐曲泊帕Avatrombopag 于 2018 年 5 月获得美国食品和药物管理局 (FDA) 批准，用于治疗接受侵入性治疗的慢性肝病患者的血小板减少症。

　　阿伐曲泊帕Avatrombopag 诱导血小板计数加倍，将它们增加到 50 X 10 以上9 /L，并防止血小板输注的需要，同时最大限度地减少救援药物的需要。治疗引起的不良事件（TEAE）与安慰剂相当。口服给药、5 天给药方案和良好的耐受性（<1% 停药率）且无临床显著的肝毒性，使其成为免疫性血小板减少症潜在二线治疗的有前景的新产品。

　　阿伐曲泊帕Avatrombopag治疗免疫性血小板减少症患者的效果及副作用如何?

　　1. 多中心、随机、安慰剂对照的III期临床试验

　　· 研究对象：试验患者为已经接受过至少一次治疗但血小板计数仍低于30 x 10^9/L的ITP患者。

　　· 试验设计：试验分为治疗期和延长期两个阶段。在治疗期，患者被随机分配接受阿伐曲泊帕或安慰剂治疗。

　　· 在12周内，接受阿伐曲泊帕治疗的患者血小板反应率显著高于安慰剂组，达到了65%，而安慰剂组的反应率仅为29%。

　　· 在延长期，继续接受阿伐曲泊帕治疗的患者中有75%达到了血小板反应，而安慰剂组仅为38%。这表明阿伐曲泊帕不仅短期内有效，长期疗效也稳定。

　　2. 中国成人慢性ITP的3期临床数据

　　· 研究对象：患有慢性原发性ITP（≥2个月）且血小板计数<30×10^9/L的中国成年人。

　　· 试验设计：患者随机接受阿伐曲泊帕（初始剂量为20 mg/天）或匹配的安慰剂治疗。主要终点是在核心治疗期第6周时在没有挽救治疗的情况下血小板计数≥50×10^9/L的患者比例。

　　· 在核心研究的第6周，阿伐曲泊帕组的血小板反应率（≥50 x 10^9/L）显著高于安慰剂组（77.1% vs 7.7%）。

　　· 治疗差异为69.4%（95% CI, 56.2, 86.3; P < .0001）。

　　3. 中国儿童持续性和慢性原发性ITP的疗效研究

　　· 研究对象：既往治疗无反应或复发的持续性或慢性ITP儿童。

　　· 在首次给药后84天的随访中，79.4%的患者达到总体缓解（OR），67.7%的患者达到完全缓解（CR）。

　　· 12周时，88.2%的患者获得OR，76.5%的患者获得CR，44%的患者获得持续缓解。

　　· 在AVA治疗期间，血小板中位数在第1周增加，并在整个治疗期间保持不变。

　　· 阿伐曲泊帕的常见副作用包括发热、疲劳、头痛、腹部疼痛、肢体疼痛、食欲不振和恶心等。

　　· 在一项为期6周的核心研究中，阿伐曲泊帕组和安慰剂组分别有85.4%和76.9%的患者报告了治疗中出现的不良事件。其中，阿伐曲泊帕组最常见的副作用是上呼吸道感染（29.2%）、血小板计数增加（27.1%）和头痛（14.6%）。

　　· 尽管大多数患者在使用阿伐曲泊帕时不会出现严重副作用，但在某些情况下可能出现血栓形成/血栓栓塞并发症等严重副作用。

　　· 长期用药还可能导致心脏不适、肝脏损伤和腹泻等不良反应。

　　综上所述，阿伐曲泊帕在治疗免疫性血小板减少症方面表现出显著的疗效，但也可能伴随一定的副作用。因此，在使用该药物时，患者应遵循医生的指导，并注意监测身体状况。

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