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一项研究评估了奥希替尼（Osimertinib），一种表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂，在EGFR突变非小细胞肺癌患者中的疗效。
符合条件的患者携带EGFR突变（T790M或罕见激活类型），并接受每日一次80mg的奥希替尼治疗。值得注意的是，具有EGFR T790M突变的肺癌患者被排除在此研究之外。研究的主要终点是客观缓解率（ORR），而次要终点则包括6个月无进展生存期（PFS）、总生存期以及药物的毒性。
共有19名患者入组参与此研究：其中17名患者的数据可用于毒性评估，13名患者的数据可用于疗效评估。在纳入疗效分析的13名患者中，中位年龄为63岁。这些患者中，62%的表现状态为东部肿瘤合作组1，而31%的患者之前已经接受过三种以上的全身治疗。最常见的肿瘤类型是脑癌，占比达到54%。
研究结果显示，ORR为15.4%（在13例患者中有2例实现缓解；90%置信区间，2.8至41.0），6个月PFS为16.7%（90%置信区间，0至34.4）。特别地，在一名未明确说明的神经内分泌癌患者（携带EGFR外显子20 S768T和外显子18 G719C突变）和一名低级别鼻旁窦上皮癌患者（携带EGFR D770_N771insSVD突变）中观察到了缓解。
在治疗过程中，最常见（发生率超过20%）的治疗相关不良事件包括腹泻、血小板减少和斑丘疹。总体而言，奥希替尼在此预处理队列中表现出良好的耐受性和与之前研究一致的安全性。特别是在具有特定EGFR突变的神经内分泌癌和上皮癌患者中观察到了缓解现象。
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