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司美替尼Selumetinib在治疗1型神经纤维瘤病（NF1）中无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的效果如何？
肿瘤缩小比例：
在一项临床试验中，接受司美替尼Selumetinib治疗的患者中，有高达70%的患者达到了经证实的部分缓解，这意味着他们的肿瘤体积至少缩小了20%。
持久缓解率：
同样的试验中，有56%的患者实现了持久缓解，即肿瘤缩小或病情稳定持续较长时间。
无进展生存期：
数据显示，接受司美替尼Selumetinib治疗的患者，在治疗开始后的3年内，无进展生存率高达84%。这表明，在大部分患者中，司美替尼Selumetinib能够有效控制病情进展。
疼痛缓解：
患者接受司美替尼Selumetinib治疗后，疼痛强度平均降低了2.14分，显示出显著的疼痛缓解效果。
运动功能障碍改善：
除了肿瘤大小的缩小，司美替尼Selumetinib还能有效改善患者的运动功能障碍，提高患者的生活质量。
安全性与耐受性：
尽管存在一些常见的不良反应，但司美替尼Selumetinib在临床试验中显示出较好的安全性和耐受性。不良反应大多是轻至中度的，并且可以通过适当的医疗管理进行控制。
这些数据进一步证实了司美替尼Selumetinib在治疗NF1相关的无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）中的有效性。通过使肿瘤缩小、缓解疼痛、改善运动功能障碍和提高生活质量等方面的综合效果，司美替尼Selumetinib为NF1患者带来了新的治疗希望。
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