- 相关文章
杜氏肌营养不良症（DMD）患者常采用皮质类固醇治疗，旨在减缓肌无力的恶化。然而，长期使用皮质类固醇会引发显著的副作用。瓦莫洛龙，作为一种新型抗炎药物，经过24周、每天2.0或6.0
mg/kg的治疗后，已初步显示出对DMD的治疗效果。本研究旨在对DMD患者进行为期18个月的开放标签研究，以评估瓦莫洛龙的治疗效果和安全性。
研究对象为年龄在4至7岁之间的DMD男性患者。这些患者在整个18个月的研究期间，接受了每天2.0或6.0 mg/kg的瓦莫洛龙治疗（n=23）。结果显示，从研究开始到第18个月，患者的各项运动功能均得到显著改善，包括站立速度、10米跑步/行走速度、爬4级楼梯的速度、6分钟步行距离以及北极星动态评估得分。
为进一步验证瓦莫洛龙的治疗效果，我们将接受瓦莫洛龙治疗的DMD患者（n=46）与CINRG Duchenne自然史研究中的患者进行了比较。这些患者分为未接受皮质类固醇治疗组（n=19）和接受皮质类固醇治疗组（n=68）。在相似的18个月期间，接受瓦莫洛龙治疗的患者与未接受皮质类固醇治疗的患者在站立时间上无显著差异，但在10米跑步/行走速度和爬4级楼梯速度上，瓦莫洛龙治疗组表现出显著改善。
与皮质类固醇相比，瓦莫洛龙带来的改善程度相似。值得注意的是，接受皮质类固醇治疗的患者出现生长迟缓的现象，而接受瓦莫洛龙治疗的患者则未出现此类问题。此外，医生报告的库欣样外观、多毛症、体重增加和行为改变等不良事件的发生率，瓦莫洛龙明显低于泼尼松和地夫可特。
综上所述，在为期18个月的治疗期间，与未接受皮质类固醇治疗的患者相比，瓦莫洛龙治疗能显著改善DMD患者的某些运动功能。此外，瓦莫洛龙引发的不良事件少于泼尼松和地夫可特，且不会导致皮质类固醇常见的生长迟缓问题。这项IIa期研究为瓦莫洛龙治疗DMD年轻患者的运动功能提供了III类证据支持，并证实了其良好的安全性。
如需购买瓦莫洛龙vamorolone，可登录印度全球药房中文官网：www.ingpharma.com下单，www.ingpharma.com是印度全球药房（ING药房）的唯一官方中文网站，若有疑问，可咨询ING药房客服。