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艾曲波帕是一种用于治疗血小板减少症和严重再生障碍性贫血的药物,其中以Promacta品牌出售。 Promacta在美国以外地区称为Revolade®,由诺华(Novartis)在全球销售。它是血小板生成素受体激动剂。
原发免疫性血小板减少症(ITP)是由于患者对自身血小板抗原免疫失耐受而导致免疫介导的血小板破坏增多和巨核细胞血小板生成不足,进而出现外周血小板减少的一种出血性疾病。
对于慢性ITP成年患者,艾曲波帕可以在4小时之内发挥作用,有实验指出,长期应用(>6个月)艾曲波帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L),并在安全范围减少出血情况。艾曲波帕耐受性良好,可以明显改善患者生活质量。
在IST初治的SAA患者中,艾曲波帕联合标准IST一线治疗6个月,病情获得缓解的患者有79%,其中完全缓解率为44%。
临床试验表明,艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化,促进血小板的生成,还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化,从而改善造血功能;同时,一项临床研究显示难治性AA给予艾曲波帕后可产生多系临床应答,停药后仍可维持正常造血功能。