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2024年2月，公布了RGX-121治疗II型粘多糖贮积症(MPSII)5岁以下患者的疗效数据。也称为亨特综合症。
数据表明，RGX-121通过恢复患有亨特综合症的男孩缺失的基因来改变病程，并且有可能显著改善患有这种使人衰弱的疾病的患者的重要大脑功能。
一次性基因疗法可以帮助这些男孩超越疾病的自然史，并可能使他们停止酶替代疗法或保持未接受ERT。
在关键阶段，接受RGX-121治疗的II型粘多糖贮积症患者的脑脊液(CSF)D2S6水平（脑部疾病活动的关键生物标志物）降低，低于16周时最大减毒疾病水平（p值为0.00016）。接受RGX-121治疗的患者D2S6中位数减少了86%，接近正常水平。
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