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儿童低级别胶质瘤(pLGG)本质上是一种单通路疾病，大多数肿瘤是由影响丝裂原激活蛋白激酶/ERK(MAPK)通路的基因组改变驱动的，主要是KIAA1549::BRAF融合和BRAFV600E突变。这使得儿科低级别胶质瘤成为MAPK通路靶向治疗的理想候选者。I型BRAF抑制剂达拉非尼与MEK抑制剂曲美替尼(trametinib)联合使用，已被美国食品和药物管理局批准用于BRAFV600E突变儿科低级别胶质瘤的全身治疗。
达拉非尼联合曲美替尼并未被批准治疗携带BRAF融合的肿瘤患者，因为I型RAF抑制剂在这种情况下无效，并且可能反而会促进肿瘤生长。II型RAF抑制剂Tovorafenib托沃拉非尼在BRAF改变的儿科低级别胶质瘤患者中显示出显著的疗效和良好的耐受性。
一项研究评估了Tovorafenib托沃拉非尼单药与当前标准护理(SoC)化疗，作为携带激活的RAF改变的<25岁儿科低级别胶质瘤患者一线全身治疗的疗效、安全性和耐受性。患者按1:1随机分配至Tovorafenib托沃拉非尼，每周一次，剂量为420mg/m2（不超过600mg），或预先指定的SoC化疗方案。
根据神经肿瘤学高级别胶质瘤反应评估(RANO-HGG)标准，Tovorafenib托沃拉非尼的客观反应率(ORR)为67%。
Tovorafenib托沃拉非尼具有显著的疗效、较好的CNS渗透特性、可管理的耐受性和安全性，为新诊断的儿科低级别胶质瘤患者提供了治疗选择。
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