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一项研究评估了高危骨髓增生异常综合征(MDS)/急性髓性白血病(AML)患者在Venetoclax维奈克拉后接受降低强度同种异体造血干细胞移植FluBu2调节(Ven/FluBu2allo-SCT)后,使用他克莫司和甲氨蝶呤作为移植物抗宿主病(GVHD)预防,接受Venetoclax维奈克拉和阿扎胞苷(Ven/Aza)预防性维持治疗的安全性和有效性。
在27名接受Ven/FluBu2allo-SCT的患者中(55.6%既往维奈克拉治疗过,96%的分子可测量残留病(MRD)呈阳性),其中22名患者在第1-5天接受静脉注射阿扎胞苷36mg/m2和维奈克拉400维持治疗mg在第1-14天按照两个方案之一(42天周期x8或28天周期x12)口服。维护期间,最常见的3/4级不良事件是白细胞减少症、中性粒细胞减少症和血小板减少症,感染并不常见,均为1-2级。所有副作用是短暂且可以控制。
1年和2年中度/重度慢性GVHD发生率分别为4%(95%CI,0.3-18%)和22%(95%CI,9-40%)。对幸存者进行中位随访25个月后,仍未达到中位总生存期(OS)。在接受Ven/Aza维持治疗的22名患者中,2年OS、无进展生存期、非复发死亡率和累计复发率分别为67%(95%CI,43-83%)、59%(分别为95%CI,36-76%、0%和41%(95%CI,20-61%)。免疫监测显示对T细胞扩增没有显著影响,但与对照组相比,B细胞扩增减少。
研究表明,预防性Ven/Aza维持治疗可以用于高风险MDS/AML患者,且安全性良好。
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