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迄今为止，化疗难治性胆管癌（CCA）患者的治疗选择有限。约 10-20% 的肝内胆管癌(iCCA) 中检测到异柠檬酸脱氢酶 1 (IDH1) 突变。
IDH1 负责肿瘤代谢物的积累，诱导参与各种信号通路的表观遗传变化。 ivosidenib艾伏尼布是 IDH1 抑制剂，可显著改善无进展生存期
(PFS)（2.7 个月 vs 1.4 个月）和总生存期 (OS)（10.3 个月 vs 5 个月）。
与安慰剂组相比，ivosidenib艾伏尼布组患者的 3-4 级不良事件 (AE) 和因毒性而停止治疗的发生率非常低，与健康相关生活质量明显更好。
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