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Selinexor塞利尼索治疗去分化脂肪肉瘤(DD-LPS)患者有抗肿瘤活性。现实世界中,Selinexor塞利尼索对既往接受过DD-LPS治疗且进展的患者效果怎么样?
已接受2-5线治疗的12岁或以上患有晚期DD-LPS的患者被随机分配(2:1)至Selinexor塞利尼索(60mg)或安慰剂组,每周两次,周期为6周(允许交叉)。主要终点是无进展生存期(PFS)。
研究共纳入285名患者(Selinexor塞利尼索,n=188;安慰剂,n=97)。与安慰剂相比,Selinexor塞利尼索组的PFS显著延长:风险比(HR)0.70(95%CI,0.52至0.95;单侧P=0.011;中位数2.8个月与2.1个月),下次治疗时间也是如此:HR0.50(95%CI,0.37至0.66;单侧P<0.0001;中位数5.8个月与3.2个月)。
最常见的不良事件是恶心、食欲下降和疲劳。Selinexor塞利尼索组和安慰剂组分别有4名(2.1%)和3名(3.1%)患者死亡。与安慰剂相比,使用Selinexor塞利尼索时CALB1表达缺失与较长的PFS相关(中位时间6.9个月vs2.2个月;HR,0.19;P=.001)。
与安慰剂相比,晚期难治性DD-LPS患者使用Selinexor塞利尼索治疗后的PFS和下次治疗时间均有所改善。对症治疗和剂量减少可以减轻Selinexor塞利尼索的副作用。
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