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脊索瘤是一种罕见的癌症，由胚胎脊索组织的残余物生长在颅底并沿着活动脊柱生长。当前治疗是手术切除并辅助放射治疗，但手术完全切除是不可能的。脊索瘤的转移率和复发率很高，目前尚无批准的靶向药物。Selinexor塞利尼索和eltanexor是选择性核输出抑制剂(SINE)，可防止核转运蛋白输出蛋白-1(XPO1)通过核孔复合物将其货物蛋白运送出细胞核并进入细胞质。由于癌细胞过度表达XPO1，其许多货物包括肿瘤抑制蛋白和与癌基因mRNA结合的复合物，XPO1抑制可以抑制癌基因翻译并恢复不同癌症类型中的抑癌蛋白活性。SINE化合物在多种血液学和实体瘤恶性肿瘤中表现出抗癌活性。
一项研究将SINE化合物作为单一药物或与蛋白酶体抑制剂硼替佐米或CDK4/6抑制剂Abemaciclib阿贝西利联合使用，针对脊索瘤进行研究。
SINE治疗显著损害了脊索瘤的肿瘤生长，其中Selinexor塞利尼索和Abemaciclib阿贝西利组合显示出最强的活性（肿瘤生长抑制率为78-92%）。对切除肿瘤的免疫组织化学分析表明，Selinexor塞利尼索治疗可显著诱导细胞凋亡并减少细胞增殖，以及SMAD4的核积累以及Brachyury和YAP1的减少。RNA测序显示Selinexor塞利尼索治疗导致PDX模型之间激活和抑制的信号通路存在差异，包括WNT信号通路、E2F通路和糖皮质激素受体信号通路的变化。这与SINE化合物介导的XPO1抑制作用一致。
Selinexor塞利尼索作为脊索瘤靶向治疗药物，特别是与Abemaciclib阿贝西利联合使用是有效的。
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