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骨髓纤维化是一种慢性骨髓增生性肿瘤，其特征为血细胞减少、脾肿大、疲劳、骨髓纤维化、体重减轻和骨痛等衰弱症状。约50%的患者发生Janus激酶2(JAK2)突变。唯一批准用于治疗骨髓纤维化的JAK2抑制剂是JAK1和JAK2双重抑制剂鲁索替尼(ruxolitinib)。58-71%接受鲁索替尼治疗的患者尚未达到通过MRI或CT评估的脾脏体积较基线减少35%或更多的主要终点。此外，超过50%的患者在3-5年后对鲁索替尼失去反应。菲卓替尼fedratinib是一种JAK2选择性抑制剂），在鲁索替尼耐药或鲁索替尼不耐受的骨髓纤维化患者中疗效和安全性怎么样？
一项研究纳入中度或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化，在治疗至少14天后发现鲁索替尼耐药或不耐受。其他主要纳入标准包括可触及的脾肿大（左肋缘以下≥5厘米）、东部肿瘤合作组的体能状态为2级或更低，以及预期寿命为6个月或更少。患者接受口服菲卓替尼fedratinib，起始剂量为400mg，每天一次，连续六个28天周期。主要终点是脾脏反应（定义为在中央影像实验室通过盲法CT和MRI确定的脾脏体积减少≥35%的患者比例）。
有97名患者入组并接受了至少一剂菲卓替尼fedratinib。在83名可评估的患者中，46名（55%，95%CI44-66）实现了脾脏缓解。常见的3-4级不良事件包括贫血和血小板减少症，其中19%的患者因不良事件而停药。
研究表明，鲁索替尼耐药或鲁索替尼不耐受的骨髓纤维化患者通过菲卓替尼fedratinib治疗显著获益。
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