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酪氨酸激酶抑制剂(TKI)极大地改善了pCML（儿科CML）的结局，但有关儿童TKI长期脱靶毒性的数据很少。
一项研究报告了使用伊马替尼治疗173名儿童并跟踪他们的长期毒性的经验。结果显示：达到CHR、CCyR和MMR的平均(SD)时间分别为3.05(2.1)、10.6(8.4)和43.4(31.8)个月。在最后一次随访时，59名(34%)患者未达到DMR。10名患者因反应不佳/消失而转用第二代TKI（2G-TKI；尼洛替尼Nilotinib=1/达沙替尼=9），其中7名患者出现激酶结构域突变。3名患者进展至急变期。
中位随访时间为84(3-261)个月，整个队列的5年EFS和OS分别为96.9%(95%CI:93.4-100)和98.7%(95%CI:96.9-100)。
长期毒性筛查显示，70%和80%的患者骨密度低，维生素D缺乏。其他后期影响包括身材矮小、青春期延迟、精子质量差和各种内分泌疾病。
诊断时5岁以下的儿童更容易受到生长和内分泌毒性的影响(p=0.009)。
定期监测长期毒性、及时干预以及在可行的情况下尝试停药可能会改善pCML的长期前景。
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