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2023年12月,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Iwilfin依氟鸟氨酸Eflornithine192毫克片剂,口服维持治疗高危神经母细胞瘤患者。Iwilfin依氟鸟氨酸Eflornithine适用于降低患有高危神经母细胞瘤的成人和儿童患者复发的风险,这些患者对先前的多药物、多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少有部分反应。
Iwilfin为患有高危神经母细胞瘤的儿童提供了一种急需的新治疗选择,有效避免这些年轻患者疾病复发。
研究纳入患有高危神经母细胞瘤的儿童,在标准护理治疗(包括免疫治疗)后接受Iwilfin依氟鸟氨酸Eflornithine作为维持治疗。研究表明,添加Iwilfin依氟鸟氨酸Eflornithine可以改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)。
免疫治疗后4年,Iwilfin依氟鸟氨酸Eflornithine治疗组患者的无事件生存率为84%,而对照组患者为73%;Iwilfin依氟鸟氨酸Eflornithine治疗组患者存活率为96%,而对照组患者存活率为84%。这相当于复发风险降低了52%(57%至41%),死亡风险降低了68%(71%至55%)。
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