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急性髓系白血病(AML)源自未成熟的髓系祖细胞，导致干细胞样增殖状态。这会导致大量无法发挥功能的未成熟细胞，这通常是以成熟功能细胞的产生为代价的，从而导致有害的后果。异柠檬酸脱氢酶(IDH)是一种胞质酶，是克雷布斯循环的一部分，对于维持细胞的稳态极其重要。它由两个不同的基因产生：IDH1和IDH2。艾伏尼布ivosidenib与IDH1抑制有关。
艾伏尼布ivosidenib治疗IDH1突变急性髓系白血病的作用、副作用如何？艾伏尼布ivosidenib+阿扎胞苷组改善的无事件生存期(EFS)和总生存期(OS)确定的（HR0.35，95%CI0.17、0.72，p=0.0038和HR0.44，95%CI0.27、0.73，p=0.0010）。此外，与安慰剂相比，艾伏尼布ivosidenib的完全缓解(CR)率和持续时间有所改善（CR47%vs.15%，双侧p<0.0001；CR中位持续时间不可估计[95%CI13.0，NE]vs.11.2[95%CI3.2，NE]）。
研究一致显示出积极的结果，并且艾伏尼布ivosidenib是治疗急性髓系白血病的一个有前途的途径。但艾伏尼布ivosidenib最终也会耐药，仍需新药解决问题。
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