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Zilbrysq (zilucoplan) 是 FDA 新批准的补体抑制剂,治疗AChR 抗体阳性 (AChR-Ab+) 患者的全身性重症肌无力(gMG)。 Zilbrysq 是一种 C5 抑制剂(补体成分 5 抑制剂),通过阻断 C5 发挥作用,C5 是免疫系统中的一种蛋白质,与全身性重症肌无力的症状有关。 Zilbrysq 是第一种可由重症肌无力患者自行注射的每日一次皮下注射剂。
Zilbrysq治疗重症肌无力效果如何?
重症肌无力的严重程度是使用重症肌无力 - 日常生活活动 (MG-ADL) 评分来衡量的,该评分是与症状和进行与日常生活相关的功能活动的能力相关的 8 个问题的结果。总分范围从 0(无症状)到 24(严重症状)。
在一项为期 12 周的研究中,Zilbrysq 可有效显著改善症状。 Zilbrysq 将 MG-ADL 评分降低了 4.39 分,而安慰剂组仅降低了 2.30 分。与安慰剂相比,Zilbrysq 导致 MG-ADL 评分降低了 2.09 分。
Zilbrysq最常见的副作用是腹泻、注射部位反应和上呼吸道感染。
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