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Ocladra克拉屈滨Cladribine和阿糖胞苷治疗儿童难治性高危多系统朗格汉斯细胞组织细胞增多症效果如何?

  难治性朗格汉斯细胞组织细胞增多症(LCH)尚无统一的治疗方案。一项研究中,纳入接受低剂量(Ara-c,100mg/m 2 /d×5day;2-CDA,5mg/m 2 /d×5day)化疗(LDC) 和中剂量(Ara-c,500mg/m 2 /d×5天;2-CDA,9mg/m 2 /d×5天)化疗(IDC)治疗的难治性多系统和危险器官受累LCH患者。LDC和IDC方案的26名患者和10名患者。

  4个疗程(76.9%vs 90%, P =0.375)和8个疗程(80.8%vs 100%,P=0.135)后,LDC组和IDC组的总体缓解率没有显着差异。两组总生存率无统计学差异,但中位随访时间6.16年和5.07年,IDC组患者的5年无事件生存率高于LDC组(88.9%与52.9%,P =0.033)。IDC组患者比LDC组患者有更严重的骨髓抑制(3/4级骨髓抑制,80%vs19.2%,P =0.001)。与低剂量方案相比,2CDA和Ara-c的中剂量方案具有更高的无事件生存率和相似的总生存率。

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