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难治性朗格汉斯细胞组织细胞增多症（LCH）尚无统一的治疗方案。一项研究中，纳入接受低剂量（Ara-c，100mg/m 2 /d×5day；2-CDA，5mg/m 2 /d×5day）化疗（LDC） 和中剂量（Ara-c，500mg/m 2 /d×5天；2-CDA，9mg/m 2 /d×5天）化疗（IDC）治疗的难治性多系统和危险器官受累LCH患者。LDC和IDC方案的26名患者和10名患者。
4个疗程（76.9%vs 90%， P =0.375）和8个疗程（80.8%vs 100%，P=0.135）后，LDC组和IDC组的总体缓解率没有显着差异。两组总生存率无统计学差异，但中位随访时间6.16年和5.07年，IDC组患者的5年无事件生存率高于LDC组（88.9%与52.9%，P =0.033）。IDC组患者比LDC组患者有更严重的骨髓抑制（3/4级骨髓抑制，80%vs19.2%，P =0.001）。与低剂量方案相比，2CDA和Ara-c的中剂量方案具有更高的无事件生存率和相似的总生存率。
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