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携带FMS相关酪氨酸激酶3( FLT3 )突变的急性髓系白血病(AML)患者使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)（例如米斯托林和xospata吉瑞替尼gilteritinib）得到显著缓解。
xospata吉瑞替尼gilteritinib是第二代TKI，与第一代药物相比，针对FLT3-ITD突变的单药活性更强，总体缓解率（ORR）为49%。此外，xospata吉瑞替尼gilteritinib具有可接受的安全性（天冬氨酸转氨酶升高、腹泻、贫血、发热性中性粒细胞减少、血小板减少、败血症和肺炎）。
接受xospata吉瑞替尼gilteritinib治疗的191 FLT3-突变的复发/难治性(R/R)急性髓系白血病患者的中位总生存期显著长于接受化疗的患者（分别为9.3个月和5.6个月），并且xospata吉瑞替尼gilteritinib的ORR为67.6%，优于化疗的25.8%。
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