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晚发性庞贝氏症是一种遗传性、罕见、使人衰弱且危及生命的疾病，由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起。低水平的GAA会导致肌肉细胞中糖原积聚，从而导致肌肉损伤。迟发性庞贝病的症状是由进行性肌肉无力引起的，包括腿部和躯干无力、呼吸困难、睡眠呼吸暂停、进食困难、消化问题和心脏扩大。庞贝病也可称为II型糖原累积病、酸性麦芽糖酶缺乏症和II型糖原增多症。
Opfolda麦格司他miglustat+Pombiliti如何治疗庞贝病？
Pombiliti（cipaglucosidase）是一种水解溶酶体糖原特异性酶。Pombiliti的作用是替代缺失的酸性α-葡萄糖苷酶（cipaglucosidase）。当Pombiliti被肌肉细胞吸收时，它会转化为GAA，从而能够分解糖原，从而降低糖原毒性水平。
如果在没有Opfolda麦格司他miglustat的情况下给予Pombiliti，输注后它在血液中会变得不活跃，从而降低疗效。然而，当Pombiliti和Opfolda麦格司他miglustat一起使用时，Opfolda麦格司他miglustat有助于保持Pombiliti在血液中的稳定和保护，从而使Pombiliti更有效。
Opfolda麦格司他miglustat和Pombiliti是否获得FDA批准？
Opfolda麦格司他miglustat和Pombiliti于2023年9月28日成为FDA批准的药物，它们是FDA批准的单独药物，共同用于治疗迟发性庞贝氏症。Opfolda麦格司他miglustat+Pombiliti被称为双成分疗法。
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