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大多数患有CHAPLE疾病的患者都是儿童,他们在婴儿期就开始面临严重的衰弱症状和常常危及生命的并发症,Veopoz帕泽利单抗pozelimab在CHAPLE患者身上效果显著:
使用Veopoz帕泽利单抗pozelimab的所有10名患者在第12周时均达到正常化,并在至少72周的治疗中将血清白蛋白浓度维持在正常范围内。
Veopoz帕泽利单抗pozelimab是一种全人源单克隆抗体,旨在靶向补体因子C5(一种参与补体系统激活的蛋白质),已获批治疗患CHAPLE病的1岁以上儿童及成人患者。
但服用Veopoz帕泽利单抗pozelimab曾发生危及生命和致命的脑膜炎球菌感染。如果不及早识别和治疗,脑膜炎球菌感染可能会迅速危及生命或致命。在给予第一剂Veopoz帕泽利单抗pozelimab之前至少两周完成或更新脑膜炎球菌疫苗接种,除非延迟治疗的风险超过发生脑膜炎球菌感染的风险。
Veopoz帕泽利单抗pozelimab还可能增加其他类型严重细菌感染的风险。
服用Veopoz帕泽利单抗pozelimab的人感染肺炎链球菌和流感嗜血杆菌的风险可能会增加。
目前尚不清楚Veopoz帕泽利单抗pozelimab是否会伤害未出生的婴儿或是否会进入母乳。
Veopoz帕泽利单抗pozelimab可能会引起严重的副作用,包括过敏反应,输注相关反应,症状如:胸痛、呼吸困难或气短、面部、舌头肿胀或喉咙,感觉头晕或昏倒。
Veopoz帕泽利单抗pozelimab最常见的副作用是骨折、上呼吸道感染、非常瘙痒的荨麻疹和脱发。
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