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Kineret阿那白滞素anakinra治疗新生儿期多系统炎症综合征效果如何?

  Kineret阿那白滞素anakinra治疗新生儿期多系统炎症综合征的疗效在一项研究中进行了评估,研究纳入43 名 0.7 至 46 岁的新生儿期多系统炎症综合征患者,接受了长达 60 个月的治疗。患者的初始 Kineret阿那白滞素anakinra剂量为 1-2.4 mg/kg 体重。在研究期间,剂量以 0.5 至 1 mg/kg 增量调整至方案规定的最大剂量每天 10 mg/kg,滴定以控制疾病体征和症状。实际研究的最大剂量为7.6 mg/kg/天。平均维持剂量为每天3至4mg/kg。一般来说,剂量每天给药一次,但对于某些患者,剂量分为每天两次给药,以更好地控制疾病活动。

  NOMID 症状通过疾病特异性日记症状总评分 (DSSS) 进行评估,其中包括突出的疾病症状发烧、皮疹、关节疼痛、呕吐和头痛。此外,还监测了血清淀粉样蛋白 A (SAA)、hsCRP 和 ESR 水平。在接受戒断治疗的患者子集中评估了从基线到第 3 个月至第 6 个月以及从第 3 个月(戒断前)到戒断期结束的临床和实验室参数的变化。

  对于经历戒断阶段的 11 名患者,疾病症状和血清炎症标志物在戒断后恶化,并迅速对重新开始 Kineret阿那白滞素anakinra治疗产生反应。停止治疗后,达到疾病发作标准的中位时间为 5 天。

新生儿期多系统炎症综合征患者 DSSS 相对于基线的估计变化 (N=29)

平均 (SD) 基线值为 4.5 (3.2)

时间点

DSSS 相对于基线的估计平均变化

95% 置信区间

第 3-6 个月

-3.5

-3.7至-3.3

第 12 个月

-3.6

-3.9至-3.3

第 36 个月

-3.5

-3.8至-3.2

第 60 个月

-3.5

-3.8至-3.1

关键症状评分(ITT 日记群体)

访问(月)

患者人数

发烧评分

皮疹评分

关节疼痛评分

呕吐评分

头痛评分

基线

29

0.5 (0.8)

1.9 (1.1)

1.2 (1.1)

0.1 (0.2)

0.9 (1.0)

1

28

0.1 (0.1)

0.3 (0.5)

0.2 (0.3)

0.0 (0.0)

0.2 (0.3)

3

26

0.1 (0.2)

0.1 (0.2)

0.2 (0.4)

0.0 (0.1)

0.1 (0.2)

6

25

0.0 (0.1)

0.1 (0.1)

0.2 (0.4)

0.0 (0.1)

0.2 (0.3)

12

24

0.1 (0.1)

0.1 (0.2)

0.1 (0.2)

0.0 (0.1)

0.1 (0.2)

36

19

0.0 (0.2)

0.0 (0.2)

0.1 (0.3)

0.0 (0.0)

0.2 (0.6)

60

15

0.0 (0.0)

0.1 (0.3)

0.3 (0.7)

0.0 (0.0)

0.1 (0.3)

  Kineret阿那白滞素anakinra治疗似乎还与其他新生儿期多系统炎症综合征疾病表现评估的改善或稳定性相关,例如中枢神经系统、听力图和视力数据,直至第 60 个月。

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