Tavalisse福他替尼fostamatinib治疗慢性免疫性血小板减少症成年患者效果如何？两项研究共纳入150名患有持续性或慢性ITP的患者，这些患者对先前的治疗（包括皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术和/或血小板生成素受体激动剂）反应不足。患者按照2:1的比例随机分配至Tavalisse福他替尼fostamatinib组或安慰剂组，为期24周；根据先前的脾切除情况和血小板减少症的严重程度对随机分组进行分层。允许同时进行稳定的ITP治疗（糖皮质激素[<20mg强的松当量每天]、硫唑嘌呤或达那唑），如果需要，也允许进行救援治疗。所有患者最初均接受研究药物，每次100毫克，每天两次（或匹配的安慰剂）。根据血小板计数和耐受性，88%的患者在第4周或之后将剂量增加至150mg每日两次（或匹配安慰剂）。12周后对治疗没有反应的患者以及完成24周双盲研究的患者有资格参加开放标签扩展研究(FIT-3)。

　　Tavalisse福他替尼fostamatinib的疗效基于稳定的血小板反应（第14至24周期间6次就诊中的至少4次血小板反应至少为50×10 9 /L）。

　　在FIT-1和FIT-2研究中，Tavalisse福他替尼fostamatinib组共有47名患者之前接受过TPO-RA治疗；在这些患者中，8名患者(17%)对Tavalisse福他替尼fostamatinib取得了稳定的反应。所有8名患者之前均因疗效丧失而停用TPO-RA。接受Tavalisse福他替尼fostamatinib或安慰剂治疗的患者分别有30%和45%需要救援药物。

　　在安慰剂对照研究中，Tavalisse福他替尼fostamatinib组和安慰剂组的患者出血发生率分别为29%和37%。

　　FIT-3试研究纳入FIT-1和FIT-2中完成24周治疗的患者，或12周后任何时间对治疗没有反应的患者。患者对之前研究中的治疗分配（Tavalisse福他替尼fostamatinib或安慰剂）仍然不知情，因此他们在本研究中的起始剂量基于他们的最终血小板计数。在转期时被指定为应答者（定义为血小板计数至少达到50×10 9 /L）的患者继续以其当前的试验剂量和方案参加扩展研究。作为无反应者进入扩展研究的患者（定义为血小板计数低于50×10 9/L)每天两次接受Tavalisse福他替尼fostamatinib100mg，无论先前研究中的剂量和方案如何。

　　FIT-3试验共招募了123名患者，其中44名患者之前被随机分配到安慰剂组，79名患者之前被随机分配到Tavalisse福他替尼fostamatinib组。

　　稳定反应被定义为没有2次就诊，至少相隔4周，且血小板计数低于50×109 / L，且无干预就诊且血小板计数至少为50×10 9 /L（与救援治疗无关），在初步达到目标血小板计数后12周内。123名患者中有61名(50%)提前退出了研究。

　　在一项前瞻性定义的分析中，评估了先前研究中接受安慰剂治疗的44名患者对Tavalisse福他替尼fostamatinib的稳定反应。其中10名患者(23%)（包括先前研究中被归类为安慰剂应答者的一名患者）符合稳定反应的标准。

　　在FIT-1、FIT-2和FIT-3试验中获得稳定反应的患者中，有18名患者将血小板计数维持在至少50×109/L达12个月或更长时间。

　　Tavalisse福他替尼fostamatinib最常见的副作用包括：恶心、头晕、呼吸道感染、皮疹、疲倦、胸痛、胃（腹部）疼痛。

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