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2023 年 1 月，美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受 vamorolone 的新药申请 (NDA)用于治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）。处方药用户费用法案 (PDUFA) 的目标行动日期为 2023 年 10 月 26 日。
对于 Duchenne 患者来说，vamorolone 有可能解决患者护理中的相关问题，可以提高治疗效果，研究中，vamorolone 以 2 至 6 mg/kg/天的剂量给药，总治疗期长达 30 个月。
Vamorolone 的作用方式基于与皮质类固醇相同的受体结合，但会改变其下游活性，因此被认为是一种解离性抗炎药。这种机制显示出将功效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此 vamorolone 可以作为现有皮质类固醇的替代品出现，后者是患有 DMD 的儿童和青少年受试者的当前护理标准。
与安慰剂相比，vamorolone 在 24 周的治疗中达到了主要终点站立时间 (TTSTAND) 速度，并显示出良好的安全性和耐受性。
vamorolone 最常见的不良反应：库欣样特征、呕吐和维生素 D 缺乏症。严重成都通常为轻度至中度。
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