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新药研究丨治疗原发性血小板增多症新药ropeginterferon alfa-2b-njft (P1101)

  对于需要细胞减灭术的原发性血小板增多症 (ET) 患者,可能接受或未接受过羟基脲 (HU) 或Agrylin(阿那格雷Anagrelide) (ANA) 治疗。除了降低血栓形成风险外,原发性血小板增多症的治疗方案还应减少所有血细胞类型、预防疾病进展和疾病改变。

  一项研究评估了ropeginterferon alfa-2b-njft (P1101) 治疗原发性血小板增多症成人患者的疗效。试验总时间为 14 个月。

  研究纳入101 名患者,患者选择:原发性血小板增多症且筛查时血小板计数 >4.50 × 10 9 /L、未接受细胞减灭治疗或既往羟基脲和/或阿那格雷Anagrelide治疗的成人可以参加。有临床相关抑郁症、自杀风险或自身免疫性疾病病史或存在的患者不得参加。

  用法用量:P1101 将每 2 周皮下注射一次,起始剂量为 250 微克(第 0 周)、350 微克(第 2 周),目标最佳剂量为 500 微克(第 4 周),并在 12 个月的治疗期内保持固定。

  主要终点是持久反应,定义为同时达到外周血计数缓解(血小板≤400×10 9 /L 和 WBC<10×10 9 /L)至少 80% 的患者比例,在第 32-52 周之间每周测量。

  含羟基脲 (HU) 的低剂量阿司匹林是治疗高危原发性血小板增多症 (ET) 的一线疗法。然而,许多患者对羟基脲不耐受或耐药。Agrylin(阿那格雷Anagrelide) (ANA) 和聚乙二醇干扰素 alfa-2a 是高危原发性血小板增多症患者的二线选择。

  P1101 与阿那格雷Anagrelide相比,作为羟基脲不耐受或耐药原发性血小板增多症患者二线选择的长期安全性和有效性正在研究,具体结果还未公布。

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