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ruxolitinib鲁索替尼是第一个获批用于临床的 JAK 抑制剂,可改善骨髓纤维化和真性红细胞增多症患者的脾肿大并改善全身症状。ruxolitinib鲁索替尼还可用于控制常规疗法无法充分控制的真性红细胞增多症患者的血细胞比容水平。此外,移植前使用鲁索替尼ruxolitinib可以改善骨髓纤维化同种异体造血干细胞移植的结果。然而,ruxolitinib鲁索替尼的疾病缓解作用(即减少恶性克隆或改善骨髓病理学发现)的效果有限,许多骨髓纤维化患者因不良反应或疾病进展而停用鲁索替尼。
为了克服鲁索替尼ruxolitinib的这些局限性,fedratinib菲卓替尼上市了,fedratinib菲卓替尼被证明在对鲁索替尼ruxolitinib耐药或不耐受的患者中也能提供临床价值。FDA已批准帕克替尼pacritinib 200 mg,每日两次,用于基础伴有骨髓纤维化和严重的血小板减少症(血小板计数<50 × 10 9 /L)患者。
帕克替尼pacritinib是一种有效的 Janus 激酶 (JAK) 2/白细胞介素-1 受体相关激酶 1 (IRAK1) 抑制剂,无论血小板减少的严重程度如何,帕克替尼pacritinib可使骨髓纤维化患者的脾肿大显着减少、症状改善,且帕克替尼pacritinib耐受性和安全性良好。
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