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胆管癌 (CCA) 约占胃肠道恶性肿瘤的 3%，死亡率很高。成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2)基因融合或易位导致 FGFR 酪氨酸激酶的组成性激活，已被确定为 10-15% 的肝内胆管癌的肿瘤发生的驱动因素。胆管癌最常涉及的基因是APC、ARID1A、AXIN1、BAP1、EGFR、FGFRs、IDH1/2、RAS、SMAD4和TP53，可操作的目标包括 FGFR、IDH1/2、BRAF、NTRK 和 HER2 的改变。靶向药物有pemigatinib佩米替尼、ivosidenib艾伏尼布、vemurafenib维莫非尼、larotrectinib洛拉替尼和 trastuzumab曲妥珠单抗。
pemigatinib佩米替尼是一种 FGFR 抑制剂，二线治疗化疗难治性FGFR2融合或重排胆管癌具有生存获益。
2022 年 9 月，FDA批准Lytgobi (futibatinib)片剂治疗先前治疗过、不可切除、携带成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 基因融合或其他重排的局部晚期或转移性肝内胆管癌 (iCCA)。
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