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低剂量普纳替尼对KIT突变GIST复治患者的疗效

  普纳替尼(Ponatinib)是一种有效的KIT抑制剂,对KIT第17外显子的继发突变,包括高度耐药的D816突变具有很强的抑制作用。评估低剂量普纳替尼对KIT突变GIST复治患者的疗效。

  一项NCT 03171389试验招募了治疗后进展为晚期、不可切除GIST的患者。患者在每4周为一个周期内每日口服普纳替尼30mg。

  截止2020年1月31日,39例患者[男性25例,女性14例,中位年龄60岁可进行安全性分析。中位疗程为65天。66.7%的患者观察到3/4级不良事件,最常见的是疼痛、高血压、GGT(γ-谷酰胺转酞酶)、脂肪酶升高、发热。

  在最后期的观察中,有20名患者可以进行疗效评估。临床受益率为35%。中位无进展生存期为86天,单一患者持续缓解75%。


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